美国和英国的一些科研人员２8日说，他们首次利用基因疗法使一些遗传性失明的病人部分恢复了视力，这是相关研究领域的一项重要进展。
美国和英国的两个研究小组在新一期网络版《新英格兰医学杂志》上报告说，共有６名患有利伯氏先天性黑蒙的病人接受了基因疗法的治疗试验，其中４人视力有了较明显改善。
▲可治先天性黑蒙病人
利伯氏先天性黑蒙是由一种名为ＲＰＥ６５的基因出现变异而导致的，病人的视网膜会失去感光功效，其视力会随着年龄增长而衰退，一些人成年后会因此失明。针对这种疾病目前尚无有效疗法。
美国费城儿童医院和英国伦敦大学学院等机构的科学家介绍说，他们在试验中以无害的普通感冒病毒为载体，将正常版本的ＲＰＥ６５基因注入总共６名患有利伯氏先天性黑蒙的病人的视网膜细胞内。这些病人年龄在１７岁至２６岁之间，虽然没有完全失明，但视力受损严重。
在试验中，每名病人的一只眼睛接受基因疗法治疗，另一只眼睛用作参照。试验结果发现，有４名病人的视力有所改善。
一些原本仅能看清他人手部动作的病人，在接受治疗后可以辨别出视力表上的部分符号。试验结果还显示，注入视网膜的基因没有转移至病人身体的其他部位。
▲实际投入使用尚需时间
基因疗法研究近年来先后遭遇一些挫折，使其前景被蒙上阴影。一些专家称，美英科学家的新成果，对重新树立对基因疗法的信心可能会有所帮助。
据英国《独立报》报道，英国伦敦大学学院和穆尔菲尔兹眼科医院的专家正在对１２名患先天性视力障碍的病人试验这种新疗法。这些病人中年龄最小的只有８岁，大的２０多岁。
领导这项研究的罗宾·阿里教授说，这是一件非常激动人心的事，是朝着基因治疗各种眼科疾病迈出的一大步。
他说：“如果我们掌握了把基因移植到视网膜的技术，那就能为它用于目前无法治疗的其他先天性疾病铺平道路。从长远看，它可以为治疗黄斑变性之类的常见病开辟道路。”
阿里同时表示，这项工作还处于早期，这类基因疗法实际投入使用还要等很多年。
▲有助于治疗角膜异常者
另外，近日，在美国视力和眼科研究学会年会上，美国加州大学的Kao等报告，成年小鼠的骨髓干细胞可治愈某些遗传性眼疾。
研究者在实验室里诱导出角膜异常的小鼠，模拟遗传突变性眼疾，然后将骨髓干细胞注射入这些小鼠的角膜，观察干细胞疗法是否可以改变突变产生的角膜异常。
结果显示，在这些小鼠接受骨髓干细胞治疗后一周，异常角膜就开始出现形态改变及愈合。
研究者指出，骨髓干细胞有助于形成结缔组织，将骨髓干细胞植入人类角膜将可能修复由突变引起的视力下降。
其疗法还可用于治疗其他先天疾病 如果想实际投入使用还要等很多年
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